Tuhoutuneiden hermosolujen korjaamista
Apulaisprofessori Merja Voutilainen toivoo hermokasvutekijöiden tavoin vaikuttavista peptideistä apua Alzheimerin taudin hoitoon.
Kun potilas saa diagnoosin Alzheimerin taudista, on lääkäreillä keinot vähissä potilaan auttamiseksi. Laajasta tutkimustyöstä huolimatta Alzheimerin taudin etenemistä pysäyttäviä lääkehoitoja ei ole vielä markkinoilla. Nykyisillä hoitomuodoilla taudin etenemistä voidaan hidastaa ja niiden avulla sairastunut voi elää keskimäärin vuoden pidempään kotona.
Alzheimerin tauti on yleisin dementiaan johtava sairaus. Dementia puolestaan tekee elämästä hankalaa: dementiasta kärsivän olo voi tuntua turvattomalta, kun lähimuisti ei toimi ja arki muuttuu hankalaksi.
Vaikka yksittäisen sairastavan ja hänen läheistensä elämässä aiheutuneelle huolelle ei ole hintalappua, on intensiivinen kotihoito ja ympärivuorokautinen laitoshoito yhteiskunnalle kallista. Suomessa Alzheimerin tautia sairastaa yli 70 000 ihmistä, ja maailmalla sairastavia on yhteensä yli 55 miljoonaa.
Regeneratiivisen farmakologian apulaisprofessori Merja Voutilainen on toiveikas hoitomuotojen kehittämisen suhteen. Hän tutkii Helsingin yliopistossa farmasian tiedekunnassa farmakologian ja lääkehoidon osastolla hoitomuotoja hermorappeumasairauksiin, kuten Alzheimerin tautiin.
”Olemme saaneet lupaavia tuloksia muiden hermorappeumatautien hoidossa, kuten Parkinsonin taudissa ja ALS:ssa”, Voutilainen sanoo.
Pienet proteiinien osaset läpäisevät veriaivoesteen
Merja Voutilaisen johtamassa hankkeessa kehitetään uudenlaista hoitomuotoa Alzheimerin tautiin: taudin vuoksi ohimolohkossa ja aivokuorella tuhoutuneita hermosoluja yritetään korjata hermokasvutekijöiden tavoin vaikuttavalla proteiinilla, CDNF:llä ja CDNF-variantilla. Hermokasvutekijöillä tarkoitetaan elimistön erittämiä proteiineja, jotka säätelevät hermosolujen selviytymistä, erilaistumista ja kypsymistä sikiön kehityksen aikana. Niillä on soluja suojaavia ja korjaavia vaikutuksia, ja näin ollen niitä on tutkittu paljon myös hermorappeumasairauksien hoidossa.
Aiempien tulosten perusteella CDNF on ollut tehokas esimerkiksi Parkinson-potilaiden hoidossa. Myös Alzheimerin taudin osalta näyttää lupaavalta: hiiritutkimuksissa havaittiin, että hiirien pitkäkestoinen muisti parantui CDNF:n antamisen jälkeen.
Proteiineja voidaan tuottaa ihmiskehon ulkopuolella laboratorio-olosuhteissa, mutta niiden annostelu ihmisen aivoihin on hankalampaa. Aivoja nimittäin suojaa niin kutsuttu veriaivoeste, joka estää haitallisten aineiden pääsyn keskushermostoon. Siksi proteiinien annostelu aivoihin vaatii suuren aivoleikkauksen, johon liittyy isoja riskejä potilaan kannalta. Leikkauksen kustannukset ovat myös suuret.
Vuonna 2017 Voutilainen teki löydöksen yhdessä Biotekniikan Instituutin tutkimusjohtaja Mart Saarman kanssa: CDNF koostuu pienemmistä osista, jotka pystyvät läpäisemään aivoja suojaavan esteen. Päivikki ja Sakari Sohlbergin säätiön rahoittamassa tutkimuksessa tutkitaan solutason mekanismeja, joilla CDNF ja CDNF-variantti parantavat muistia. Lisäksi selvitetään, suojaako ja korjaako CDNF ja CDNF-variantti soluvaurioita aivoissa. Tutkimusprojekti tehdään yhteistyössä Itä-Suomen yliopiston professorin, Heikki Tanilan, kanssa, joka on aiemmin tutkimusryhmineen osoittanut CDNF:n parantavan pitkäkestoista muistia Alzheimerin taudin hiirimallissa.
”Mikäli CDNF-variantti pystyy korjaamaan vaurioita, voitaneen tulevaisuudessa hoitoa antaa ihon alle sen veriaivoesteen läpäisevän ominaisuuden ansiosta samaan tapaan, kuten esimerkiksi insuliinihoitoa”, Voutilainen sanoo.
Voutilainen muistuttaa, että lääkekehitys on pitkäjänteistä työtä, sillä lääkkeen kehittäminen on kallista, vie kymmenestä kahteenkymmeneen vuotta ja vain harva lääkekandidaatti päätyy lopulta markkinoille.
Hiljattain Voutilainen tutkimusryhmineen on muokannut CDNF-variantin kokoa ja puoliintumisaikaa, jotta proteiinia ei tarvitsisi annostella niin usein. Tulevana keväänä edessä on CDNF-variantin testaaminen Alzheimerin taudin geneettisessä hiirimallissa.
Voutilaista motivoi ajatus siitä, että hoidoilla voitaisiin tulevaisuudessa vähentää ihmisten kärsimystä.
”Ihmiset pystyisivät käymään töissä pidempään, olemaan kotona kauemmin ja pysyisivät toimintakykyisinä pidempään.”
Merja Voutilaisen työryhmälle myönnettiin 60 000 euron apuraha tutkimuksen toteuttamiseen vuoden 2022 apurahahaussa.